Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), annoncent aujourd’hui la décision de la Commission Européenne d’accorder le statut de « médicament orphelin » à chaque principe actif, le tréhalose et le miglustat, composant le candidat médicament BBDF-101 dans la maladie de Batten, une maladie génétique rare et fatale affectant le métabolisme du système nerveux central pour laquelle il n’existe aucun traitement.
